Nieuwe studie

Nieuwe studie: UMC Utrecht en VectorY Therapeutics werken samen aan ALS Biomarker Studie

Eerste patiënt ingeschreven

Utrecht en Amsterdam, Nederland, 17 juni 2024 – UMC Utrecht heeft de eerste patiënt ingeschreven voor een nieuwe studie om biomarkers van amyotrofische laterale sclerose (ALS) te identificeren. De observationele door onderzoekers geïnitieerde studie wordt geleid door professor dr. Leonard van den Berg en wordt ondersteund door VectorY Therapeutics.

VectorY Therapeutics ontwikkelt innovatieve vectoriseerde antilichaamtherapieën voor neurodegeneratieve ziekten. Het belangrijkste programma van VectorY, VTx-002, richt zich op TDP-43 voor de behandeling van ALS. ALS is een verwoestende aandoening met in de Westerse wereld een geschatte levenslange kans van 1:400. Het wordt gekenmerkt door de progressieve degeneratie van motorneuronen, wat leidt tot een gemiddelde levensverwachting van slechts drie tot vijf jaar na de eerste tekenen van symptomen. Momenteel is er geen genezing beschikbaar voor ALS en de bestaande behandelingen vertragen de ziekteprogressie slechts met enkele maanden.

De op 17 juni aangekondigde nieuwe longitudinale studie heeft als doel bloed- of cerebrospinale vloeistof (CSV) biomarkers van ALS-patiënten te identificeren. Het vinden van deze biomarkers wordt verwacht te helpen bij de diagnose van ALS en het monitoren van ziekteprogressie en het verbeteren van het ontwerp van toekomstige klinische studies. Er wordt ook verwacht dat biomarkers inzichten zullen bieden in de pathogenese van ALS, wat de ontwikkeling van nieuwe therapeutica ondersteunt.

De studie streeft ernaar 70 ALS-patiënten in Nederland in te schrijven. Seriële bloed- en CSV-monsters zullen worden verzameld en meerdere potentiële biomarkers zullen worden geïdentificeerd en getest. Deze omvatten TDP-43-gerelateerde biomarkers, die indicatief zijn voor de pathogene processen die leiden tot motorneuron degeneratie. De studieresultaten zullen worden gepubliceerd in een peer-reviewed tijdschrift, wat bijdraagt aan het begrip van de wetenschappelijke gemeenschap over ALS en de behandeling ervan. De studie volgt de principes van de Verklaring van Helsinki en de Wet Medisch-wetenschappelijk Onderzoek met Mensen (WMO) en heeft goedkeuring ontvangen van de Medisch Ethische Toetsingscommissie, NedMec.

Individuen die geïnteresseerd zijn in deelname aan de studie kunnen meer informatie vinden door contact op te nemen met UMC Utrecht ALS Onderzoek: als-onderzoek@umcutrecht.nl.

Sander van Deventer, CEO van VectorY, merkte op: “In de afgelopen jaren zijn belangrijke kenmerken van de pathogenese van ALS opgehelderd, wat de ontwikkeling van nieuwe potentieel ziekte-modificerende therapieën mogelijk maakt die zich richten op TDP-43-pathologie. De klinische ontwikkeling van deze therapieën is sterk afhankelijk van de beschikbaarheid van gemakkelijk meetbare biomarkers die de onderliggende pathogenese weerspiegelen. Onze samenwerking met UMC Utrecht is erg belangrijk omdat het toegang zal geven tot longitudinale CSV- en bloedmonsters die momenteel ontbreken en essentieel zijn voor de ontwikkeling van biomarkers.”

Leonard van den Berg, professor in Neurologie aan het UMC Utrecht, merkte op: “Het identificeren van potentiële biomarkers voor ALS is een cruciale stap voor toekomstig onderzoek en ik verwelkom deze samenwerking met VectorY Therapeutics. Meer onderzoek is nodig naar objectieve metingen die inzicht geven in het verloop van ALS. Wanneer er meer objectieve biomarkers beschikbaar zijn, wordt het gemakkelijker om effectieve behandelingsopties te identificeren. Dat is altijd het hoofddoel: zo snel mogelijk een effectieve behandeling vinden voor iedereen die met ALS leeft. Dankzij het initiatief en de belangrijke bijdrage van VectorY Therapeutics zullen we meer inzicht krijgen in de ontwikkeling en het verloop van ALS.”

Bron: persbericht